亨廷顿病治疗迎新曙光，上海交通大学联合团队研究开发基因编辑递送新利器
亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病🍆目录里，发病率为十万分之一。目前，尚无有效的治疗方法能够阻止或逆转疾病的进展。通过基因编辑敲除突变HTT基因的方式有望解决这一困境，但是缺少合适的基因编辑递送工具阻碍了这一目标的实现。传统的基因治疗递送载体如腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LN。
为什么基因编辑婴儿有原罪?
而贺建奎对受精卵进行基因编辑后，所做修改可能影响婴儿所有的细胞，包括生殖细胞。 浙江大学生命科学研究教授王立铭在一篇文章中(zhōng)解(jiě)释(shì)道(dào)，如(rú)果(guǒ)婴(yīng)儿(ér)长(zhǎng)大(dà)后(hòu)成(chéng)家(jiā)生(shēng)子(zi)繁(fán)衍(yǎn)后(hòu)代(dài)，Ta 体(tǐ)内(nèi)编(biān)辑(ji)过(guò)的(de) CCR5 基(jī)因(yīn)便(biàn)会(huì)被(bèi)遗(yí)传(chuán)下(xià)去(qù)，进(jìn)入(rù)人(rén)类(lèi)整(zhěng)个(gè)群(qún)体(tǐ)中(zhōng)，成(chéng)为(wèi)人(rén)类(lèi)基(jī)因(yīn)库(kù)的(de)一(yī)部(bù)分(fēn)。而(ér)如(rú)果(guǒ)为(wèi)了(le)避(bì)免(miǎn)这(zhè)种(zhǒng)情(qíng)况(kuàng)剥(bō)夺(duó)对(duì)方(fāng)的(de)生(shēng)育(yù)权(quán)，又(yòu)残(cán)忍(rěn)且(qiě)不(bù)现(xiàn)实(shí)。 目(mù)前(qián)，CCR5 基(jī)因(yīn)缺(quē)失(shī)已(yǐ)经(jīng)被(bèi)证(zhèng)实(shí)会(huì)🌟造(zào)成(chéng)免(miǎn)疫(yì)缺(quē)陷(xiàn)，导(dǎo)致(zhì)其(qí)他(tā)病(bìng)毒(dú)的(de)易(yì)感(gǎn)，至(zhì)于(yú)更(gèng)大(dà)的(de)危(wēi)害(hài)还(hái)不(bù)是(shì)很(hěn)清(qīng)楚(chu)。这(zhè)就(jiù)意(yì)味(wèi)着(zhe)，根(gēn)本(běn)没(méi)有(yǒu)人(rén)可(kě)以(yǐ)确(què)定(dìng)，被(bèi)编(biān)辑(ji)过(guò) CCR5 基(jī)因(yīn)的(de)婴(yīng)儿(ér)，会(huì)给(gěi)。
基(jī)因(yīn)编(biān)辑(ji)婴(yīng)儿(ér)背(bèi)后(hòu)的(de)名利(lì)场(chǎng)
基(jī)因(yīn)编(biān)辑(ji)婴(yīng)儿(ér)事(shì)件(jiàn)一(yī)出(chū)，和(hé)美(měi)医(yī)疗(liáo)（1509.HK )、南(nán)方(fāng)科(kē)技(jì)大(dà)学(xué)、深(shēn)圳(zhèn)科(kē)技(jì)创(chuàng)新(xīn)委(wěi)员(yuán)会(huì)纷(fēn)纷(fēn)出(chū)来(lái)甩(shuǎi)锅(guō)，“深(shēn)圳(zhèn)科(kē)创(chuàng)委(wěi)说(shuō)，钱(qián)不(bù)是(shì)我(wǒ)们(men)出(chū)的(de)，南(nán)方(fāng)科(kē)技(jì)大(dà)学(xué)说(shuō)，人(rén)不(bù)是(shì)我(wǒ)们(men)单(dān)位(wèi)的(de)，学(xué)校(xiào)不(bù)知(zhī)情(qíng)。和(hé)美(měi)医(yī)院(yuàn)说(shuō)，试(shì)验(yàn)不(bù)是(shì)在(zài)📞j9九游会首页我(wǒ)们(men)这(zhè)做(zuò)的(de)，孩(hái)子(zi)不(bù)是(shì)在(zài)这(zhè)生(shēng)的(de)。” 紧(jǐn)接(jiē)着(zhe)，作(zuò)为(wèi)“中(zhōng)国(guó)临(lín)床(chuáng)试(shì)验(yàn)注(zhù)册(cè)中(zhōng)心(xīn)（CHICT）”上(shàng)所(suǒ)披(pī)露(lù)的(de)试(shì)验(yàn)主办(bàn)单(dān)位(wèi)医(yī)院(yuàn)的(de)和(hé)美(měi)妇(fù)儿(ér)医(yī)院(yuàn)的(de)母(mǔ)公(gōng)司(sī)和(hé)美(měi)医(yī)疗(liáo)（1509.HK )今(jīn)日(rì)盘(pán)后(hòu)立(lì)即(jí)发(fā)布(bù)了(le)澄(chéng)清(qīng)公(gōng)告(gào)，称(chēng)并(bìng)未(wèi)参(cān)与(yǔ)任(rèn)何(hé)一(yī)个(gè)环(huán)节(jié)，并(bìng)坚(jiān)决(jué)反(fǎn)对(duì)开(kāi)展(zhǎn)违(wéi)反(fǎn)人(rén)类(lèi)伦(lún)理(lǐ)道(dào)德(dé)及(jí)突(tū)破(pò)人(rén)类(lèi)底(dǐ)线(xiàn)的(de)相(xiāng)关基(jī)因(yīn)实(shí)验(yàn)。
“基(jī)因(yīn)编(biān)辑(ji)婴(yīng)儿(ér)”事(shì)件(jiàn)为(wèi)何(hé)争(zhēng)议(yì)巨(jù)大(dà)？专(zhuān)家(jiā)解(jiě)析(xī)疑(yí)问(wèn)
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Nature子(zi)刊(kān) | 上(shàng)海(hǎi)交(jiāo)通(tōng)大(dà)学(xué)蔡(cài)宇(yǔ)伽(jiā)等(děng)获(huò)基(jī)因(yīn)编(biān)辑(ji)递(dì)送(sòng)新(xīn)利(lì)器(qì)，亨(hēng)廷(tíng)顿(dùn)病(bìng)治(zhì)疗(liáo)迎(yíng)新(xīn)曙(shǔ)光(guāng)
iNature 体(tǐ)内(nèi)CRISPR基(jī)因(yīn)编(biān)辑(ji)对各种疾病具有巨大的潜力。理想情况下，CRISPR的输送应该是细胞类型特异性的，并有时间限制，以实现最佳疗效🆖j9九游会首页和安全性，但缺乏可定制的方法。 2025年2月10日，上海交通大学蔡宇伽及复旦大学洪佳旭共同通讯（凌思凯、张雪、戴瑶、姜卓凡以及周旭娇为论文共同第一作者）在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“Customizable virus-like particles deliver CRISPR–Ca。
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